Gentherapie: Medizin der Zukunft?

Gene therapyWir wissen heute immer mehr über den Einfluss von Genen auf die Entstehung von Krankheiten. Wir wissen auch, dass nur, weil man ein Gen hat, eine Krankheit nicht ausbrechen muss. Gene können heute auch durch Umweltfaktoren ein- und ausgeschaltet werden.

Unter Gentherapie versteht man das Einfügen von DNA oder RNA in menschliche Körperzellen. Meistens versucht man ein intaktes Gen einzubringen, das ein defektes Gen ersetzen soll.

In Europa ist bislang ein Medikament zugelassen, das im Rahmen der Gentherapie bei der Krankheit Lipoproteinlipasedefizienz eingesetzt wird.

Verfahren

Es gibt zwei Wege, die Zellen mit neuer DNA zu versehen. Man kann Körperzellen entnehmen, sie unter dem Mikroskop mit neuer DNA reparieren und dann im Labor vermehren. Wenn man genügend neue Zellen mit der neuen DNA hat, werden sie wieder dem Patienten zugefügt.

Die andere Methode ist, die DNA direkt im Körper zu verändern.

Der Transfer kann auf verschiedenen Wegen geschehen. Sehr verbreitet ist die Nutzung eines (harmlosen) Viruses, dessen Eigenschaften sich in die Zelle einschleusen zu können man sich zu Nutze macht. Andere Methoden sind einzelne Zellen mit der Pipette zu reparieren und dann per Hand in den Körper einzubringen oder über chemische Verbindungen.

Eine Gentherapie hat nur Erkrankungen Erfolg, wo ein bestimmter Gendefekt vorliegt und repariert werden kann. Sobald es mehrere Defekte gibt, oder gar ein komplexes Zusammenspiel von Genen, kann eine Gentherapie nicht helfen. Eine dieser Krankheiten, bei denen die Therapie anschlug, ist SCID.

Bei der Entwicklung der Gen-Therapien gab es immer wieder auch Rückschläge. Manche Patienten starben aufgrund von Problemen mit dem Virustransfer, bei anderen traten vermehrt Leukämien auf. Das Risiko der Gentherapie besteht vor allem darin, dass statt dem defekten Gen ein gesundes Gen verändert wird und damit eine andere Krankheit ausgelöst werden kann.

Zur Zeit werden für die Therapie entweder Stammzellen, oder bestimmte langlebige Zellen. Wie solche aus der Lederhaut, aus der Leber oder aus dem Knochenmarkt verwendet.

ADD YOUR COMMENT